Нова терапія імунними клітинами допомогла людям знову ходити без підтримки

Американські науковці повідомили про успішні результати експериментальної клітинної терапії для людей із синдромом скутої людини. Це рідкісне автоімунне неврологічне захворювання, яке спричиняє сильне напруження м'язів, болісні спазми та поступову втрату рухливості.

Після одноразового лікування восьмеро з дванадцяти пацієнтів, які раніше потребували допоміжних засобів для пересування, змогли пройти контрольну дистанцію без них.

Результати клінічного дослідження другої фази опублікували в журналі JAMA Neurology.

Що відомо про синдром скутої людини

Синдром скутої людини (stiff person syndrome, SPS) – рідкісне захворювання, за якого імунна система помилково атакує структури, пов'язані з роботою нервової системи.

У пацієнтів виникають прогресивна скутість м'язів тулуба та кінцівок, сильні спазми й порушення ходи. Напади можуть провокувати навіть звичайні подразники, зокрема гучні звуки, несподівані дотики або різкі рухи.

Із часом людина може втратити можливість самостійно пересуватися та виконувати повсякденні справи.

Широкій громадськості це захворювання стало відомим після того, як співачка Селін Діон у 2022 році розповіла про свій діагноз.

Сучасні методи лікування можуть зменшувати симптоми та впливати на активність імунної системи, проте не завжди забезпечують стійке покращення.

Як працює нова терапія

У дослідженні використали CAR-T-терапію – технологію, яку раніше почали застосовувати для лікування деяких онкологічних захворювань.

Метод передбачає забір власних Т-лімфоцитів пацієнта та їхню модифікацію в лабораторії. Після цього клітини повертають в організм, де вони розпізнають визначені мішені.

У цьому випадку модифіковані клітини спрямували проти B-лімфоцитів із поверхневим білком CD19. Ці клітини беруть участь в автоімунних процесах, пов'язаних із розвитком захворювання.

Дослідники сподіваються, що таке втручання дозволить своєрідно перезавантажити імунну систему та забезпечити триваліше покращення стану.

Яких результатів досягли пацієнти

У випробуванні взяли участь 26 дорослих із синдромом скутої людини, яким попереднє лікування не забезпечило достатнього полегшення.

Усі учасники отримали одноразове введення експериментального препарату mivocabtagene autoleucel.

Через 16 тижнів дослідники зафіксували суттєве покращення рухливості. Час, необхідний для проходження контрольної дистанції 7,6 метра, скоротився в середньому за медіанним показником приблизно на 46%.

Особливо помітними виявилися зміни серед людей, які до лікування користувалися допоміжними засобами для ходьби. Восьмеро з дванадцяти таких учасників змогли пройти тест без підтримки.

Крім того, у пацієнтів спостерігали зменшення м'язової скутості, чутливості до подразників та загального рівня обмежень у повсякденному житті.

Подальші результати річного спостереження також виявилися обнадійливими: покращення рухливості зберігалося, а більшість учасників не потребували додаткової імуносупресивної терапії.

Чи означає це, що захворювання навчилися лікувати

Попри перспективні результати, дослідники наголошують, що CAR-T-терапія поки залишається експериментальним методом лікування синдрому скутої людини.

Випробування охопило лише 26 учасників і не передбачало контрольної групи. Тому необхідні подальші дослідження, щоб оцінити довгострокову ефективність і безпеку лікування.

Побічні реакції виникали в усіх учасників. Зокрема, фіксували запальні реакції імунної системи, зміни показників крові та інші ускладнення, які потребували медичного контролю.

Водночас отримані результати відкривають нові можливості для лікування автоімунних захворювань. Науковці вже досліджують застосування CAR-T-терапії при системному червоному вовчаку та інших станах, пов'язаних із порушеннями роботи імунної системи.