Ученые впервые замедлили прогрессирование неизлечимой болезни: как именно
Исследователи из Университетского колледжа Лондона (Великобритания) объявили, что им впервые удалось замедлить развитие болезни Хантингтона — редкого наследственного заболевания, которое постепенно разрушает нервную систему. Об этом сообщают The Guardian и BBC. Причиной болезни является…
Причиной болезни является мутация в гене HTT на 4-й хромосоме. Она запускает выработку аномально удлинённого белка хантингтина, который повреждает клетки мозга и приводит к их массовой гибели. Обычно первые симптомы проявляются в возрасте 30–40 лет: от резких перепадов настроения, гнева и депрессии — до неконтролируемых движений, деменции и, в итоге, паралича.
Чтобы остановить этот процесс, учёные создали новый препарат на основе безвредного вируса. Его модифицировали так, чтобы он «доставлял» в нейроны специально разработанную нить ДНК, блокирующую выработку токсичного белка.
Препарат вводят через микрокатетер в две отдельные области мозга очень медленно — в течение 12–20 часов. Такой метод позволяет избежать побочных реакций и максимально точно доставить ДНК в клетки.
В клиническом испытании приняли участие 29 пациентов, получавших высокие дозы препарата. Через три года после терапии прогрессирование болезни снизилось в среднем на 75%. Это подтвердили результаты тестов на моторные и когнитивные функции, а также на качество повседневной жизни. Дополнительно в мозге пациентов были выявлены признаки сохранения нейронов, а уровень нейрофиламентов — маркера повреждения нервных клеток — существенно снизился.
«Теперь у нас есть лечение одной из самых страшных болезней в мире. Это действительно огромный прорыв, и я очень рада», — заявила профессор Сара Табризи, директор Центра болезни Хантингтона в UCL.
По её словам, благодаря новой генной терапии пациенты смогут значительно дольше оставаться трудоспособными и сохранять самостоятельность.
