Японские ученые нашли способ лечения синдрома Дауна: детали
Команда из Университета Ми в Японии с помощью CRISPR-Cas9 успешно удалила лишнюю копию 21-й хромосомы в клетках людей с синдромом Дауна.
Японские учёные из Университета Ми разработали метод лечения синдрома Дауна с использованием технологии редактирования генов CRISPR-Cas9. Это генетическое нарушение возникает из-за наличия дополнительной копии 21-й хромосомы, которая нарушает нормальные клеточные процессы и вызывает ряд проблем со здоровьем.
Исследователи создали систему CRISPR, воздействующую исключительно на лишнюю хромосому, не затрагивая нормальную пару. Их целью было удаление избыточного генетического материала и наблюдение за тем, восстановится ли нормальный уровень экспрессии генов. Эксперименты проводились как на стволовых клетках, выращенных в лаборатории, так и на кожных фибробластах, полученных от людей с синдромом Дауна.
После редактирования клетки демонстрировали нормализацию генетической активности, улучшение синтеза белков, ускоренный рост и снижение уровня клеточного стресса. Особенно важно, что даже дифференцированные клетки — то есть уже специализированные — реагировали на коррекцию хромосомной аномалии, что открывает перспективы для более широкого применения метода в различных типах тканей.
Несмотря на обнадёживающие результаты, технология CRISPR имеет свои риски. Существует вероятность того, что разрезы могут затронуть здоровые хромосомы, что приведёт к нежелательным побочным эффектам. Чтобы избежать этого, команда совершенствует молекулы-навигации, которые должны связываться исключительно с дополнительной 21-й хромосомой.
Если метод докажет свою безопасность и надёжность, его можно будет применять в терапии с использованием стволовых клеток — для замены или восстановления повреждённых тканей у людей с синдромом Дауна.
Синдром Дауна встречается примерно у одного из 700 новорождённых. Он часто сопровождается врождёнными пороками сердца, нарушениями работы щитовидной железы, иммунной системы, а также повышенным риском развития болезни Альцгеймера. Удаление лишней хромосомы может не только улучшить качество жизни пациентов, но и снизить риск сопутствующих заболеваний.
